根据Agios Pharmaceuticals的说法，一项对具有IDH1突变的低度神经胶质瘤的围手术期研究表明，通过单药vorasidenib（AG-881）或ivosidenib（Tibsovo）的治疗可改善大脑的渗透能力并抑制生物标志物。
　　数据在凤凰城神经肿瘤学会（SNO）年会上发表。
　　在49例患者中，使用vorasidenib治疗的15例患者和使用ivosidenib治疗的16例患者病情稳定，疾病控制率分别为90％和95％。
　　“令人鼓舞的是，安全性数据继续保持一致，初步的疗效数据显示了客观的肿瘤反应和术后治疗的持久性疾病控制。这些数据支持选择vorasidenib用于关键性发展，并有助于确立IDH抑制剂在治疗低度神经胶质瘤中的潜在作用。”研究人员说。
　　队列1的患者被随机分配到每天一次500 mg依维西尼，50 mg vorasidenib或对照组。在第2组中，患者每天两次接受250 mg依维西尼或每天一次接受10 mg vorasidenib。手术前对患者进行了4周的治疗，并且可以选择继续进行术后治疗直至疾病进展。
　　Vorasidenib和ivosidenib表现出脑渗透性，给予10 mg vorasidenib的患者的平均脑对血浆比率为3.16，接受vorasidenib的患者为1.74，接受250 mg ivosidenib的患者为0.13，接受500 mg ivosidenib的患者为0.10。
　　术后接受50 mg vorasidenib治疗的患者中，有4例（31％）达到了客观的肿瘤缓解（2例达到了部分缓解，2例出现了轻微缓解）。术后接受500 mg ivosidenib治疗的患者中，有4例（31％）确诊（2例为部分缓解，2例为轻微缓解）。
　　vorasidenib组中> 25％的患者中最常见的不良事件（AEs）为腹泻（29.2％），疲劳（29.2％）和恶心（29.2％）。在象牙侧手臂中，最常见的不良事件是头痛（32％），腹泻（28％）和贫血（28％）。没有患者因AE中断治疗。
　　“现在已经证明了vorasidenib的脑穿透能力，强大的2-HG抑制能力和令人鼓舞的疾病控制率，我们对能够为IDH突变型低度神经胶质瘤患者带来改变的能力充满信心，并有望开始Agios首席医学官克里斯·鲍登（Chris Bowden）医师在新闻稿中表示，INDIGO III期研究将于下个月进行。
　　在III期INDIGO研究中，研究人员将以1：1双盲随机分配方式对366例IDH突变2级非增强型神经胶质瘤患者进行评估，为患者每天服用50 mg vorasidenib或安慰剂。
　　主要的终点是无盲的独立审查委员会评估的无进展生存期。次要终点包括安全性和耐受性，通过体积评估的肿瘤生长率，总体缓解率，下一次干预时间和生活质量。
　　INDIGO III期研究将于2019年底开始。目前尚无任何国家批准将Vorasidenib和ivosidenib用于治疗低度神经胶质瘤患者。