发现替莫唑胺在胶质母细胞瘤患者中的临床应用以来，在标准治疗方案中没有添加其他细胞毒性药物。与此同时研究人员对胶质母细胞瘤中紊乱的分子机制的了解已经取得了令人瞩目的进展，并且已经广泛利用了针对这些途径的可能性，以期改善目前的护理标准。与其他许多肿瘤不同，在胶质母细胞瘤中，针对致癌改变的分子靶向疗法的承诺在试验中并未取得成功，尽管它们在临床前模型中非常有前景，此后他们的临床利用率有限。缺乏靶向治疗和标准细胞毒疗法在胶质母细胞瘤的有限的活性的成功的，驻留在该肿瘤的细胞的复杂性和克隆演变。此外许多在体外对抗胶质瘤细胞具有强抗肿瘤活性且用于治疗其他肿瘤的分子在体内无效，因为它们不能通过血脑屏障或因药物流出，内在或快速发展的耐药性，最后但并非最不重要的是，存在具有干性特征的癌细胞库。近年来针对向细胞提供抑制信号的所谓免疫检查点分子，为癌症提供了新的令人兴奋的治疗机会。抑制自身反应性通过点分子的细胞是预防自身免疫的生理机制，另一方面这种机制抑制针对异常癌细胞的免疫应答。与传统的细胞毒性或针对癌细胞的靶向治疗不同，涉及点分子调节的疗法试图改变免疫系统的功能以引发癌细胞死亡。能够关闭针对新抗原的应答的几种检查点分子存在于细胞以及肿瘤细胞上。这些分子处于导致免疫抑制的调节网络的中心。针对“经典”点分子分子的抗体被认为是干扰肿瘤细胞免疫逃逸的“第一代”点分子抑制剂。
　　 免疫检查点抑制显着提高了难以治疗的肿瘤如肺癌和黑色素瘤的生存率，因此点分子抑制剂治疗已进入这些肿瘤的标准临床实践，而临床试验已针对许多其他肿瘤启动。被认为是具有免疫特权的隔室，血脑屏障负责维持恒定的脑微环境免受代谢损伤，同时物理阻断或积极支持生物活性分子的运输。在胶质瘤的发展过程中，血脑屏障的完整性保持肿瘤大小以上，通过胶质母细胞瘤引发的血管生成压力释放脑内皮细胞使分子的通道之间的紧密和粘附的结高达纳米。随着肿瘤的进一步生长，血脑屏障对大分子自由渗透。然而手术切除的肿瘤边界处的壁龛中的肿瘤细胞仍受血脑屏障保护，降低了治疗效果。除了免疫细胞大脑中的几种细胞类型小胶质细胞，星形胶质细胞可以作为抗原呈递细胞并引发针对肿瘤的免疫应答。这种机制是由破坏血脑屏障，使肿瘤抗原的通道脑外的渗透性计算机辅助。与其他肿瘤相似，胶质母细胞瘤与显着的免疫抑制相关，特别是在细胞区室中由于类固醇细胞毒性治疗的组合作用，抗原的下调和免疫抑制细胞因子的分泌。此外在胶质瘤中，免疫耐受和反应的生理状态的正确维持是由许多参与者包括点分子分子和不同细胞类型的坐标相互作用介导的，仅使用阻断抗体或与其他点分子疗法或标准化疗联合靶向点分子分子已经彻底改变了肺癌和其他难以治疗的肿瘤的治疗方法。然而伴随着非常有利的反应率，其他患者对治疗无反应或表现出危及生命的副作用。预测治疗期间的反应和主要副作用的出现是一个主要的健康问题。将某些疗法限制在可能对有风险的患者作出反应和严格监测的患者中具有若干伦理意义，并且可以使公共卫生系统能够为能够真正从中受益的患者提供最佳可用疗法。然而尚未提供可靠的生物标志物来预测对点分子疗法的反应或不良反应。
　　 点分子基因的单核苷酸变异可以影响点分子分子的表达水平，从而改变免疫耐受性并导致对自身免疫疾病的易感性增加或对癌细胞的免疫应答降低。包括几项研究和超过几名肿瘤患者以及相同数量的健康对照的荟萃分析显示，多态性的纯合子个体的癌症风险降低，并且对于亚洲人群风险降低。在多名中东部患者中检测等位基因频率和低级别和高级别胶质瘤发生的风险，并且在高级别胶质瘤中发现基因型的频率显着高于低度恶性肿瘤和对照个体。靶向点分子已经彻底改变了某些肿瘤的治疗方法。人们强烈希望这种疗法对胶质母细胞瘤患者也有效。实际上，临床前试验和一些研究中获得的初步结果表明，点分子抑制剂治疗可以为这些患者提供新的治疗选择。第一次大型试验的结果在某种程度上令人失望，抑制无法完全恢复宿主的免疫反应。尽管如此治疗使的患者对治疗的反应加倍。此外胶质母细胞瘤中观察到的高水平具有强烈的免疫抑制作用，应该更好地抵消这种作用。在这方面靶向多种点分子途径也与细胞毒性药物组合可能是一种成功的策略。两项正在进行的临床试验和试验的结果，其中探索联合治疗可能会提供新的武器来抵抗这种快速且不可避免的致命癌症。