美国食品药品监督管理局 (FDA) 在批准使用替莫唑胺胶囊与放疗相结合, 用于治疗新诊断为多形胶质母细胞瘤(GBM)的成人患者, 一种恶性脑癌。成为现在唯一有效的胶质瘤化疗药物。
　　 这一批准是基于数据, 对那些接受了治疗结合放疗的患者，显示了一个显著的整体生存效益的患者。在治疗新诊断的 GBM获得批准的同时, 替莫唑胺还获得了治疗成人难治性再生星形细胞瘤 (AA) 的完全批准, 这是另一种形式的脑瘤。替莫唑胺于1999年获得AA加速批准, 目前在美国销售这一指标。
　　 "替莫唑胺 是患者和医生治疗胶质瘤的重要化疗药物, 并验证了化疗在治疗这种疾病方面的真正好处," 大脑肿瘤临床神经肿瘤学项目联合主任亨利弗里德曼博士说在杜克大学中心"经过26年的神经肿瘤学实践, 我认为替莫唑胺在治疗GBM是一个重大的进步。
　　 替莫唑胺是在对2004年9月提交的含有 GBM 数据的补充新药申请进行优先审查之后获得的。美国食品与药品监督管理局给予药品优先审查地位, 如果获得批准, 这些药物将解决未得到满足的医疗需求, 并代表着与现有治疗方法相比的重大进展。
　　 "我们对今天的 FDA的批准感到非常高兴, 这对 GBM 患者意味着治疗有了新的突破, GBM 是最严重和最具攻击性的恶性脑瘤类型, 医学博士、首席医官、高级医疗事务副总裁谢林普普说研究所。"这一认可代表了脑癌治疗的一大进步, 脑癌是一种几乎没有有效治疗方法的疾病。
　　 替莫唑胺对新诊断的 GBM 的批准是基于欧洲癌症研究和治疗组织(EORTC)(1) 对新诊断的 GBM 患者进行的具有里程碑意义的第三阶段研究的疗效和安全性数据。这些数据发表在2005年3月10日出版的《新英格兰医学杂志》上。(2) 在对573名患者进行的多中心试验中, 使用替莫唑胺联合放疗治疗的患者整体生存率有显著改善。
　　 骨髓抑制是限制剂量的副作用。使用替莫唑胺治疗过程中最常见的不良事件是脱发、恶心、呕吐、厌食、头痛和便秘。在接受替莫唑胺治疗的患者中, 49% 的人报告了一个或多个严重或危及生命的事件, 最常见的是疲劳 (13%)、抽搐 (6%)、头痛 (5%) 和血小板减少症 (5%)。在较长的剂量方案中使用替莫唑胺时, 机会性感染的发生率可能更高, 如卡氏肺孢子虫肺炎 (pcp)。然而, 所有接受 替莫唑胺的患者, 特别是接受类固醇的患者,无论方案如何,都应密切观察五氯苯酚的发展情况。
　　 在完全批准下,替莫唑胺现在被批准用于新诊断为 GBM 的成人患者, 同时进行放疗, 然后在患者完成放疗后作为康复治疗。在难治性AA患者中, 替莫唑胺被指示用于在含有硝基尿素和丙卡巴嗪的药物方案中经历过疾病进展的成人患者。
　　 Schering-Plough已向欧洲药品管理局 (emea) 提出申请, 要求批准一线 GBM 的类似指示。在欧盟, 替莫唑胺被作为泰道销售, 目前被用于治疗恶性胶质瘤患者, 如 GBM 或AA。