FDA 数十年来首次批准针对胶质瘤患者的新疗法
Vorasidenib已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗携带IDH1或IDH2突变的2级胶质瘤患者。
根据INDIGO临床试验的证据，这是一项全球3期双盲随机临床试验，Vorasidenib使2级IDH突变型胶质瘤患者在手术切除肿瘤后，无进展生存期延长了一倍以上，并推迟了放疗和化疗的需要。INDIGO是针对IDH突变型胶质瘤的分子靶向治疗的首个3期临床试验。医学博士Patrick Y.Wen
表示：“INDIGO试验表明，IDH抑制剂可以治疗携带IDH突变的低级别胶质瘤。”丹娜—法伯癌症研究所神经肿瘤中心主任，也是该试验的三位研究主席之一。“上一种用于治疗低级别神经胶质瘤的药物是在1999年获批的，因此这将是很长一段时间以来的首个新药。
2级神经胶质瘤是无法治愈的脑瘤。IDH突变存在于绝大多数低级别神经胶质瘤中。
沃拉西地尼疗法的一个主要优点是它可以延迟放疗和化疗的需要。目前的治疗包括手术，然后进行放疗和化疗。放疗和化疗是有效的治疗方法，但经过多年的治疗，患者会出现通常在老年人中出现的认知功能障碍的迹象。
这些患者通常很年轻，三四十岁。但十到二十年后，即使他们的肿瘤状况良好，他们也经常在放疗和化疗后出现痴呆症的迹象，”温说。“如果这种药物可以推迟这些治疗的开始，它将推迟患者的认知功能障碍并保持他们的生活质量。
INDIGO试验招募了331名患有2级IDH突变胶质瘤并接受过手术切除肿瘤的患者。入组的患者不需要立即接受放疗和化疗，而是处于观察和等待期。在此期间，他们被随机分配服用沃拉西地尼或安慰剂。
服用沃拉西地尼的患者无进展生存期中位数为27.7个月，而服用安慰剂的患者无进展生存期中位数为11.1个月。服用安慰剂的患者下一次治疗的时间为17.8个月。对于服用沃拉西地尼的患者，最近的分析尚未确定中位数，因为到目前为止，只有11.3%的患者进展到下一次治疗。该药物的安全性也很好。
“试验发现，与安慰剂相比，生活质量没有差异，”温说。“耐受性很重要，因为我们希望人们服用这种药物很多年。”
此次批准为患者打开了多种新的可能性。例如，Wen正在进行一项研究Vorasidenib与免疫疗法联合使用的试验，并计划进行将Vorasidenib与标准放疗和化疗相结合的试验。
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- 更新时间：2024-08-19 15:53:51
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